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近日，由四川大學華西醫(yī)院罕見病診療與研究中心/小兒外科吉毅教授團隊聯(lián)合上海交通大學醫(yī)學院附屬第九人民醫(yī)院口腔頜面外科鄭家偉教授團隊，牽頭撰寫并制訂的卡波西樣血管內(nèi)皮瘤專家共識意見—Consensus Statement for the Diagnosis, Treatment and Prognosis of Kaposiform Hemangioendothelioma（以下簡稱“共識”）在International Journal of Cancer上發(fā)表。

本共識聯(lián)合了28位脈管異常疾病領域?qū)＜液?位循證醫(yī)學專家，為卡波西樣血管內(nèi)皮瘤（KHE）的診斷、治療及預后管理提供了系統(tǒng)性和規(guī)范化的意見。該共識指出，KHE的診斷需綜合考量臨床表現(xiàn)、影像學及組織學特征；治療方案則需根據(jù)病變的大小、部位及癥狀進行個性化設計，為全世界KHE患者的診療和決策提供指導，促進規(guī)范化管理，改善患者結局。

卡波西樣血管內(nèi)皮瘤（KHE）是一種罕見的血管腫瘤，多發(fā)于嬰幼兒期，發(fā)病率約為0.07/10萬。約40%-71%的KHE患者會出現(xiàn)Kasabach-Merritt現(xiàn)象（KMP），其特點是嚴重的血小板減少和消耗性凝血病。由于KHE的臨床表現(xiàn)因部位和嚴重程度而異，因此每例患者均需進行個體化檢查和治療。自2013年威斯康星醫(yī)學院的Drolet教授團隊首次發(fā)布關于KHE的專家共識以來，相關研究取得了顯著進展，為KHE的診斷、治療及預后管理提供了新的證據(jù)。

本文通訊作者為我院小兒外科吉毅教授和上海交通大學口腔醫(yī)學院鄭家偉教授，第一作者為我院小兒外科博士研究生周江元。

吉毅教授團隊多年來專注于KHE的研究，2018年在皮膚科權威期刊Br J Dermatol首次提出‘混合型’新分型，為精準診斷奠定了基礎，并獲得國際專家高度評價?；谌蜃畲髽颖玖垦芯浚瑘F隊明確了不同分型 KHE 的治療差異，相關成果于2022年發(fā)表在皮膚科排名第一的期刊J Am Acad Dermatol，為精準治療提供了方向。針對高風險患者，團隊創(chuàng)新性提出‘靶向+沖擊’治療方案，采用西羅莫司聯(lián)合激素治療，有效率提升至90%以上，并被2018-2024年美國NIH專家建議版納入標準方案。該成果經(jīng)多中心研究證實療效確切，疾病后遺癥顯著減少，并作為封面論文發(fā)表于Blood，成為ESI高被引論文。基于上述研究基礎，團隊撰寫了多部卡波西樣血管內(nèi)皮瘤國內(nèi)外專家共識：《卡波西樣血管內(nèi)皮瘤診療中國專家共識（2023）》（中華小兒外科雜志, 2024）、《Standards of care for Kasabach?Merritt phenomenon in China》（World J Pediatr, 2020）、《Kasabach-Merritt現(xiàn)象診斷與治療中國專家共識》（中國口腔頜面外科雜志, 2019），奠定了團隊在KHE領域的國際權威地位。